BUILDING BRIDGES IN GENE THERAPY-

FROM RESEARCH TO PATIENTS

ZA POVEZOVANJE V GENSKI TERAPIJI – OD RAZISKAV K PACIENTOM

GENEH je evropski projekt čezmejnega partnerstva med Portugalsko in Slovenijo, zasnovano po modelu četvorne vijačnice (akademija–industrija–javni sektor–družba). Cilj je hitreje in varneje prenesti dosežke genskih terapij do bolnikov, zlasti pri redkih genetskih boleznih, ob tem pa krepiti skupne raziskovalne programe, deljeno infrastrukturo, usposabljanja ter podporo translaciji, regulativi in investicijam.

V Sloveniji pri tem pomembno vlogo igra KI, v konzorciju pa kot partner sodeluje tudi SIS EGIZ, ki soustvarja aktivnosti za komunikacijo in diseminacijo projekta.

REŠEVANJE IZIVOV

Čeprav je genska terapija revolucionarna in prelomna, je njena pot od raziskav do pacientov zahtevna in dostopnost do terapij omejena. Fragmentirani raziskovalni ekosistemi, visoki proizvodni stroški, zakonodajne ovire in slaba povezanost med ključnimi sektorji pogosto zavirajo razvoj inovacij ter kliničnih aplikacij, ki temeljijo na odgovornem in etičnem razvoju.

ZAVEZANI K POSPEŠEVANJU NAPREDKA IN DOSTOPNOSTI

SKUPNE RAZISKAVE

Z močnim sodelovanjem med akademiki in industrijskimi partnerji želimo spodbuditi inovacije ter premagati vrzeli, ki ovirajo prenos raziskovalnih dognanj v klinično in praktično uporabo.

SKUPNE RAZISKAVE

Z močnim sodelovanjem med akademiki in industrijskimi partnerji želimo spodbuditi inovacije ter premagati vrzeli, ki ovirajo prenos raziskovalnih dognanj v klinično in praktično uporabo.

KLINIČNA PRIPRAVLJENOST

Prehod na proizvodnjo v skladu z dobro proizvodno prakso (GPM) in izvedba predkliničnih študij toksičnosti kot ključna koraka za začetek kliničnih preskušanj.

SODELOVANJE Z ODLOČEVALCI

Skupno oblikovanje etičnih in regulativnih okvirov, ki omogočajo odgovoren razvoj in hitrejši dostop do genske terapije.

POVEZOVANJE Z INDUSTRIJO

Vzpostavljanje partnerstev z industrijskimi deležniki z namenom oblikovanja tržno naravnanih strategij, zagotavljanja komercialnega potenciala in širitev uporabe genskih terapij.

VKLJUČEVANJE PACIENTOV

Aktivna vključenost pacientov in upoštevanje etičnih načel v vseh fazah raziskovalnega in razvojnega procesa za spodbujanje odgovornega ustvarjanja inovacij.

VZPOSTAVITEV TRDNEGA MODELA ČETVORNE VIJAKNICE

Naše čezmejno sodelovanje temelji na skupni zavezanosti znanosti in inovacijam v genski terapiji.

  1. Raziskovalci in klinični zdravniki
  2. Biotehnološka in farmacevtska podjetja
  3. Odločevalci
  4. Pacienti in širša javnost

PILOTNI PROJEKTI V TEKU

GeneH trenutno razvija genske terapije za tri redke dedne bolezni, za katere učinkovitega zdravljenja še ni na voljo.

  1. Spinocerebelarna ataksija tip 3 (SCA3) / Machado-Josephova bolezen (MJD)
  2. Sindrom CTNNB1
  3. Sindrom Kleefstra

SLOVENSKI PARTNERJI SO

PORTUGALSKI PARTNERJI SO